耶魯大學PNA技術是基因編輯工具包的重要組成部分
國家衛(wèi)生研究院的體細胞基因編輯協(xié)會科普紀錄片在4月8日出版的《自然》雜志上發(fā)表了一篇文章，詳細介紹了他們在全國范圍內(nèi)開發(fā)更安全，更有效的方法來編輯與疾病相關的體細胞基因組的努力的進展。并減輕了因基因改變而引起的疾病負擔。
基因編輯使科學家能夠修改生物體DNA的各個部分，被認為是治療多種遺傳疾病的有前途的方法。在過去的幾十年中，實驗室取得了許多進步，但是在將基因編輯技術廣泛應用到患者群體中之前，仍然需要克服許多挑戰(zhàn)。體細胞基因編輯協(xié)會(SCGE)于2018年啟動，召集了該領域的一些領先研究人員以促進發(fā)現(xiàn)并加速實驗室中體細胞基因編輯進展到臨床環(huán)境的翻譯。
NIH將在六年內(nèi)向SCGE撥款約1.9億美元，以實現(xiàn)基因編輯的潛力。最終結(jié)果將是一個免費提供的工具包，該工具包將為生物醫(yī)學研究界提供有關基因組編輯器以及用于傳遞和跟蹤基因編輯分子的方法的經(jīng)過嚴格評估的信息。
卡內(nèi)基梅隆大學化學教授丹尼斯·賴(Danith Ly)于2019年加入該聯(lián)盟，他說：“國立衛(wèi)生研究院意識到，對于我們共同研究基因編輯的所有人來說，實現(xiàn)共同目標至關重要。我們正在設計可用于研究的分子。細胞，我們正在對每一個細胞進行分類。最終，我們?yōu)橄胍獙⒒蚓庉嫀Ыo患者的人們提供了非常有價值的，經(jīng)過嚴格評估的資源?！?/p>
盡管該聯(lián)盟的大部分工作都集中在與CRISPER-Cas相關的系統(tǒng)上，但SCGE指出，繼續(xù)開發(fā)其他系統(tǒng)很重要。他們特別挑出了卡內(nèi)基·梅隆(Carnegie Mellon)的Ly和耶魯大學(Yale University)的彼得·格拉澤(Peter Glazer)開發(fā)的基于肽核酸的基因編輯技術。
該聯(lián)盟寫道：“盡管SCGE內(nèi)部非常關注CRISPR-Cas相關系統(tǒng)，但繼續(xù)探索替代系統(tǒng)至關重要，部分原因是它們的傳遞潛力以及生物學或免疫學反應可能有所不同?！痹诖笞匀恢?。
CRISPR-Cas編輯已從人體中去除的細胞中的基因時，Ly和Glazer的肽核酸(PNA)系統(tǒng)是通過靜脈給藥的，并在體內(nèi)編輯細胞。使用納米粒子，與DNA供體鏈配對的PNA分子可直接遞送至功能異常的基因。Ly是合成核酸技術的領先研究人員，已經(jīng)對PNA分子進行了編程，以在目標突變位點打開雙鏈DNA。來自復合體的供體DNA與細胞的有缺陷的DNA結(jié)合，并觸發(fā)DNA的先天修復機制來編輯基因。該團隊已經(jīng)使用該技術治愈了成年小鼠和子宮內(nèi)胎兒小鼠的β地中海貧血。
PNA基因編輯系統(tǒng)沒有CRISPER-Cas系統(tǒng)的高產(chǎn)量，但是它的優(yōu)點是不太可能進行脫靶修飾。Ly表示，這意味著他們的技術可能更適合于遺傳性疾病，這些遺傳性疾病只需要校正一小部分細胞即可產(chǎn)生治療差異。例如，在β地中海貧血研究中，Ly和Glazer發(fā)現(xiàn)編輯百分之六到百分之七的細胞是治愈性的。
Ly和Glazer計劃通過參與SCGE進一步完善和改進他們的技術，他們期待與財團和更大的生物醫(yī)學界分享他們的成果。
標簽： 基因編輯工具包 PNA技術
